基因治疗是未来疾病治疗的方式之一，但真正由单一基因决定的遗传疾病，大约只占全部遗传疾病的0.5％，目前正研究如何运用基因治疗的方式治疗一些由非单一基因决定的遗传疾病，并进一步推广应用到其它疾病上。
基因治疗似乎远景无限，但仍然有许多问题需要克服，如体细胞所做的基因治疗，是将取自人体的细胞，如白血球、骨髓细胞、肝脏细胞、肌肉细胞等，在体外做组织培养，然后经由各种化学、机械或生物方法（如利用以基因工程修饰过的无毒性病毒做为基因媒介），把经过基因工程方法矫正的或正常的基因送入这些细胞里，等待充分证实了这些细胞的活性与安全性后，再把这些「治疗过」的细胞送回人体，如此可望在人体内发挥正常基因的作用。
但是这种在体外处理的方法，由于矫正过的细胞仍免不了衰亡，所以必须定期地接受追加治疗，因此执行上仍不够方便。理想中，如果能将「正常」的基因，经由注射或吸入的方式，送至基因作用的目标器官或细胞，用来更正目标细胞的缺陷基因，那就可以使疾病得到控制或消失。
一项成功的基因治疗包含了许多因素，其中最首要的就是如何使「正常」基因能够顺利地到达目标细胞中，然后再考虑如何使「正常」基因适当地表现等问题。目前较常使用于基因治疗的基因输送系统，是生物载体基因输送系统，这类生物载体主要是以病毒为主，如反转录病毒和腺病毒，但使用病毒做为输送载体，必须考虑它是否能把基因输送至特定的组织细胞，以及病毒是否会造成危害的生物安全性等问题，因此细胞受体调解法就成了较佳的取代方式。
由于细胞受体调解法在以往大多是利用化学方法，使配体与DNA结合区结合，因此没有办法控制与配体结合的DNA结合区数量，也没有办法控制每一DNA结合区结合到配体的数目，因此利用基因工程的方法加以改进，应该能进一步提升细胞受体调解法的效果。
以基因工程的技术，使绿脓杆菌外毒素Ａ的受体结合区和移位区与做为DNA结合区的氨基酸序列结合，形成具携带DNA能力的融合蛋白。其中所含的DNA结合区带有正电荷，能结合带负电荷的DNA，利用绿脓杆菌外毒素Ａ的受体结合区与哺乳动物细胞膜上的低密度脂蛋白细胞受体结合后，进入细胞的内膜体中，再经由绿脓杆菌外毒素Ａ移位区的作用进入细胞质中，而将DNA送入细胞内，因此这个融合蛋白可以应用在基因治疗的基因输送工作上。另外，也可以利用基因工程的技术修改绿脓杆菌外毒素Ａ的受体结合区，使此一DNA输送融合蛋白具有特定细胞的专一性，进而可以更加广泛地应用在基因治疗上。
基因工程是一项新的技术，因为这项技术能够运用并改造生物，充分利用生物资源，所以具有不可忽视的发展潜力。以绿脓杆菌外毒素Ａ为例，它原本是一个非常毒的毒素，经过基础研究之后，我们可以利用基因工程的方式加以改造，使其成为具有多种医疗用途的蛋白质，诸如抗癌用免疫毒素、疫苗发展及基因治疗等多种用途。
但也因为基因工程具有永久改造生物基因、进而改造生物的可能性，所以也潜在着无法预知的副作用。因此在各层面的基因工程操作及使用上，都需要充分评估管理，才能在不影响生物的自然生态平衡下，达到造福人群的功效。