移植健康基因使遗传病人症状减缓甚至消失的治疗措施。已知人类遗传病已达4000种以上，大部分是由单基因决定的陷性遗传病。分子遗传学的迅速发展，使在基因水平上治疗某些遗传病成为可能。单基因突变的基因治疗，可采用在原位较正有缺陷的基因或在基因组内插入一个功能基因的方法，实践中常采用后一方式。该技术首先要把与疾病有关的正常基因分离和克隆，然后把足量正常基因送入患者有关组织细胞内，并使其在患者体内正确表达。目前基因的分离和克隆技术已经掌握，输入患者组织细胞可利用逆转录病毒。为克服逆转录病毒本身的高度侵染性和毒性（有的可致癌），可用剪切DNA的方法除去有害基因，从而为基因治疗得到安全载体。理想的载体应具组织专一性，甚至细胞专一性，使其用常规方法注射到体内后即可自动抵达目的细胞，并把要移植的基因整合到染色体上。